雅美罗®sJIA新适应症获批上市

约一万五千名中国sJIA患儿将获益

2016年11月29日,上海罗氏制药有限公司宣布,根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果,罗氏集团旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗®又有一个新的适应症“全身型幼年特发性关节炎”(以下简称sJIA),获得免三期临床试验优先批准。雅美罗®由此成为了中国目前首个获批用于治疗sJIA的生物制剂。

中国sJIA患儿诊疗现状不容乐观

全身型幼年特发性关节炎(sJIA)是一种自身免疫性疾病,是幼年特发性关节炎(JIA)中最严重的一种亚型,严重影响儿童的生长发育,致残率和死亡率都很高。sJIA一般在16岁前发病,发病高峰集中在5-7岁。我国目前约有15000名sJIA患儿,男性患儿发病率高于女性患儿。其发病率约为万分之一,参照国际标准,属于罕见病。sJIA具体发病原因尚不明确,遗传、感染、自身免疫等原因都可能导致sJIA,目前在国内尚无有效治疗药物。

典型的sJIA表现为发热、皮疹及关节炎三联征,并常常有全身多系统多脏器受累。据北京儿童医院李彩凤教授介绍:“sJIA的诊断主要为临床诊断,目前无特异性客观指标帮助诊断,而且其临床表现也无特异性,容易与许多发热性疾病混淆,所以往往容易误诊及漏诊。另一方面,部分sJIA患者治疗非常困难,需要较长时间或反复应用肾上腺皮质激素来控制炎症,药物的副作用较大但疾病却不能完全有效控制,在某些情况下可能发生巨噬细胞活化综合征的并发症,从而会危及生命。所以是一种可以致残甚至致命的疾病,给患儿和家庭都带来很大的痛苦。”

据了解,由于缺乏国外已普遍使用的生物制剂,目前我国针对sJIA 的医疗手段以NSAIDs、激素类药物为主,但长期使用激素会给患儿造成诸多不良后果,如生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。

专家呼吁将sJIA生物制剂纳入医保

作为白介素6受体(IL-6R)单克隆抗体,雅美罗®是全球首个获批治疗sJIA的生物制剂。自2008年以来,雅美罗®sJIA适应症已分别在日本、美国和欧洲相继上市。

北京协和医院宋红梅教授表示:“当前在发达国家使用生物制剂治疗sJIA已经较为普遍,在全球关键性研究Tender中,大量临床数据充分证实雅美罗®在sJIA患儿中的效果和安全情况。雅美罗®sJIA适应症获批后,下一步医学界应该进一步规范对sJIA的诊治,切实帮助患儿减轻病痛。”

在探讨sJIA在中国的治疗现状和未来时,很多专家呼吁,为了切实让患儿都能够得到有效治疗,建议国家考虑将治疗sJIA生物制剂纳入医保名录。

免注册临床先批让患儿提前四年看到希望

据了解,本次雅美罗®sJIA适应症能够获得国家食品药品监督管理总局的优先审评程序,并免除中国III期注册临床研究,就是国家食品药品监督管理总局针对儿童用药严重缺乏,积极配合国家现行政策,鼓励增加儿童用药品种的成果。在国家、政府、医生及企业的各方努力下,雅美罗®sJIA适应症终获免注册临床试验先批上市,为中国sJIA患儿带来福音。

深圳儿童医院李永柏教授表示:“此次国家食药监总局对sJIA药品的免三期临床试验优先审批,让雅美罗®sJIA新适应症上市至少提前了4年。这个决策切实考虑到了患者和医生的迫切需求,彰显了我国药品审批流程的巨大进步,也让我们对国家医药卫生体制的改革更加充满信心。”

据介绍,雅美罗®将是中国目前唯一获批治疗sJIA的生物制剂。上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士表示:“努力争取雅美罗®sJIA新适应症在中国上市体现了罗氏‘患者为先’的理念,雅美罗®sJIA在中国通过先批上市后,罗氏还会通过跟广大医院的合作,获取更多的临床数据,进一步指导雅美罗在中国sJIA患者的临床实践,惠及更多中国sJIA患儿。”

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