新闻通稿

墨尔本, 2019 年7月9日

舒友立乐新数据亮相ISTH年会:A型血友病患者持续获益!

7月9日,罗氏集团在墨尔本召开的2019国际血栓与止血学会(ISTH)年会上,公布了创新药物舒友立乐针对体内存在或不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者的多项关键研究最新进展,全面展示了罗氏在血友病领域的实力与前景。

  • III 期 HAVEN研究最新分析表明,舒友立乐可以使体内存在或不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者获得持续的疗效、安全性和生活质量方面的获益。
  • 对于存在凝血因子VIII抑制物的成人和青少年A型血友病患者(12岁及以上), III b期STASEY研究的首次中期分析结果巩固了舒友立乐在关键HAVEN 1 临床试验中显示的安全性特征。
  • 来自关键数据的最新分析建议,接受舒友立乐预防性治疗的患者进行特定小手术时可能不需要额外凝血因子治疗。

本次大会上,罗氏共展示了来自其血友病项目的21份摘要,包括5份口头报告。

罗氏集团首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示:

ISTH大会上发布的数据深化了舒友立乐在重新定义A型血友病患者标准化治疗方面的潜力。我们非常高兴有机会介绍关于STASEY研究安全性数据的首次中期分析结果,进一步佐证了舒友立乐作为A型血友病患者的一种重要治疗选择。

HAVEN研究:92%患者未出现自发性出血

在存在或不存在凝血因子VIII抑制物的全年龄段A型血友病患者中开展HAVEN系列研究,新收集的数据表明,接受舒友立乐预防性治疗的患者经历零治疗性出血的比例更高,维持零治疗性出血的中位时间为82.4周。在全部HAVEN研究中,超过87%的参试者未出现治疗性关节出血(自发性或因损伤/创伤),超过92%的参试者未经历自发性出血。舒友立乐的既有安全性和耐受性特征得到很好延续。 

此外, HAVEN 3和HAVEN 4研究的更新数据证明,对于体内存在或不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者,舒友立乐预防性治疗与既往按需 或预防性凝血因子VIII治疗相比,长期的健康相关的生活质量方面具有临床意义的改善。在开始舒友立乐治疗前的28天内,参与HAVEN 3和HAVEN 4研究的患者分别有76%和79%报告没有错过工作日。在HAVEN 3和HAVEN 4的第25周,分别有91%和93%的参试者报告没有错过工作日,此后这些数值保持稳定。 

STASEY研究:88例患者目前均未出现血栓

III b期STASEY研究的首次中期分析结果纳入了88名患者数据,巩固了舒友立乐在关键HAVEN 1研究中描述的安全性特征。HAVEN 1研究奠定了舒友立乐目前在全球70多个国家获批上市用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病的基础。在STASEY研究中,在体内存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者中,没有血栓性微血管病或血栓性事件的报告,没有发现新的安全性信号。18名患者(20.5%)报告了舒友立乐相关不良事件(AE),其中1例为严重AE(插管部位脓肿)。STASEY研究中,10%或以上患者中最常发生的AE包括注射部位反应(13.6%)、关节疼痛(13.6%)、头痛(11.4%)和常见感冒症状(鼻咽炎;11.4%)。在STASEY研究中接受舒友立乐预防性治疗的体内存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者的出血率也与之前报告的HAVEN 1研究的观察结果相一致。 

接受舒友立乐预防性治疗的患者在进行特定小手术时可能不需要额外凝血因子治疗

对HAVEN研究中的合并数据进行回顾性分析表明,当体内存在或不存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者接受特定小手术时,可能不需要预防性凝血因子(凝血因子VIII替代疗法或旁路药物)。绝大多数小手术(n=215)在未使用预防性凝血因子(n=141;65.6%)的情况下进行,其中>90%没有出现需要治疗的术后出血。在18项大手术中,三项没有使用预防性凝血因子治疗,且未发生术后出血。剩余15项大手术采用了预防性凝血因子治疗,只有1例出现需要治疗的术后出血。