阿尔茨海默病预防试验里程碑式的突破

2012年，一项针对阿尔茨海默氏病的大规模预防试验启动，以确定一种研究药物能否减缓甚至预防该疾病造成的严重后果。 

该试验由2位科学家牵头，研究了哥伦比亚一个携带罕见基因突变的家族，最终在整个研究组的共同努力下，试验实现了预期效果。如今，十年已经过去了，该试验还在通过不断补充更庞大的数据，来不断完善我们对于阿尔茨海默病如何随着时间所进展的认知。

研究人员认为，对于阿尔茨海默病减缓甚至阻止其影响的关键是早期干预。然而，这引出了阿尔茨海默病研究中最大的挑战之一：招募那些尚未表现出任何症状但一定会患病的参与者。 

值得庆幸的是，研究人员发现位于哥伦比亚一个携带Presenilin 1 E280A基因突变的家族。家族中几乎无一幸免都会患上这种疾病，而这种突变通常会在44岁左右引起阿尔茨海默病的认知障碍。在这一特殊家族的参与下，一项阿尔茨海默病临床研究正式启动，旨在研究和评估在该疾病出现症状之前，进行治疗干预的作用。

来自安蒂奥基亚大学的Francisco Lopera和来自加利福尼亚大学的Kenneth Kosik是这个项目的核心研究人员。20世纪80年代初，作为一名年轻的神经学家，Francisco在他位于安蒂奥基亚省麦德林的诊所遇到了一名47岁的男子，该男子似乎患有阿尔茨海默病。对 Francisco来说，这一点尤为突出，因为该男子的父亲、祖父和他的其他几位家庭成员都患上了痴呆症，并全部死于这种疾病。

多年后，神经科学家Kenneth听说了Francisco的发现，并提出与他合作。由于这种疾病很可能是遗传的，因此这两位研究者决定先从患者的基因入手，之后才扩展到对所有可能有帮助的治疗方法的全面排查。

当Francisco见到了班纳阿尔茨海默病研究所（Banner Alzheimer’s Institute）的两位从事预防研究的医生时，双方的合作关系由此诞生。Eric Reiman和Pierre Tariot有着相似但未能付诸实施的愿景。

之后，美国国家老年研究所（National Institute on Aging）也加入进来，并对潜在分子的适用性进行了评估。治疗选择咨询委员会还认真考虑了亲属的偏好，包括给药方案、给药形式、潜在疗效及潜在副作用。

2011年9月，在与多家制药公司进行了近两年的探讨后，医生们最终确定了罗氏集团旗下基因泰克公司（Genentech）为合作伙伴以及采用了基因泰克提供的治疗药物。

2012年，阿尔茨海默病预防倡议（Alzheimer’s Prevention Initiative）正式宣布了这项试验。阿尔茨海默病预防倡议（Alzheimer’s Prevention Initiative）是由班纳阿尔茨海默病研究所（Banner Alzheimer’s Institute）领导的一个国际研究合作组织。该组织由位于哥伦比亚的安蒂奥基亚大学（University of Antioquia）、罗氏（Roche）和美国国家老年研究所（National Institute on Aging）携手合作。

如今，越来越多的临床试验正致力于阿尔茨海默病的早期治疗，甚至希望做到在症状出现之前就能进行干预。研究人员对阿尔茨海默病治疗与预防的前景充满希望。

也正因此，整个阿尔茨海默病研究界都非常感谢参加这项试验的哥伦比亚家族。正是由于他们的参与，研究人员才能收集到大量无价的数据，这些数据加深了业界对阿尔茨海默病自然史的理解，并提供了宝贵的见解，相信将可以开辟治疗和预防的新方法。